Los científicos generan las primeras células humanas pluripotentes inducidas a partir de pacientes con diabetes del adulto de inicio juvenil
Los hallazgos aparecen en la revista Journal of Biological Chemistry.Las células madre pluripotentes inducidas humanas (hiPSCs, del inglés human induced pluripotent stem cells) son células adultas que han sido genéticamente reprogramadas para exhibir las características de las células madre embrionarias, incluyendo la capacidad de diferenciarse en diferentes tipos de células especializadas. La generación de hiPSCs, que fue comunicada por primera vez en el 2006, fue un gran avance científico con el potencial de aumentar la comprensión de muchas enfermedades y para ayudar al desarrollo de fármacos.
La diabetes del adulto de inicio juvenil (MODY) es una forma de diabetes que afecta principalmente a las personas de edad menor de 25 años y es responsable de aproximadamente 1 a 5 por ciento de todos los casos de diabetes en los Estados Unidos. A diferencia del tipo 1 y de la diabetes tipo 2, que son poligénicas y el resultado de alteraciones en los factores genéticos y ambientales, MODY es una enfermedad genética que resulta de mutaciones en un solo gen. Hasta la fecha, se han identificado ocho tipos de MODY y once genes MODY. Algunos tipos de MODY producen sólo síntomas leves y a menudo son tratados únicamente con medicamentos para la diabetes por vía oral.ç
Las células utilizadas para producir las hiPSCs se obtuvieron de pacientes con cinco diferentes tipos de MODY en el Joslin Diabetes Center y en el Haukeland Hospital de la Universidad de Bergen, Noruega. Las hiPSCs MODY son morfológica, molecular y funcionalmente indistinguibles de las células madre pluripotentes humanas (hPSCs).
Al ser una enfermedad monogénica, MODY ofrece “una valiosa oportunidad para estudiar directamente con más detalles los mecanismos genéticos que sirven de base a la enfermedad y no son influenciados por otros factores, tales como la resistencia a la insulina”, dijo el autor principal Rohit N. Kulkarni, MD, Ph.D ., un investigador principal en la Sección de Células del Islote y Biología Regenerativa del Joslin Diabetes Center y profesor asociado de medicina de la Harvard Medical School.
Los científicos primero inducirán las hiPSCs- MODY para diferenciarlas hacia células beta y en este proceso aprender más acerca de su capacidad potencial para la diferenciación. Mediante el uso de las células beta derivadas de las hiPSCs , planean estudiar cómo los genes MODY regulan la función secretora de insulina. “La generación de hiPSCs es un importante paso hacia adelante, porque no se pueden obtener las células beta de los pacientes vivos. Estas células permitirán hacer muchos experimentos que de otra manera no serían posibles “, dijo el Dr. Kulkarni.
Los científicos también planean explorar formas de corregir el defecto genético y el uso de las células beta derivadas de las hiPSCs “reparadas” para probar diversos tratamientos. “Si encontramos medicamentos que mejoren la función de las células beta, podemos volver a la clínica y utilizarlos para tratar a los pacientes”, dijo el Dr. Kulkarni. “Esto nos va a permitir adaptar los tratamientos a las características propias del paciente y proporcionar una la medicina personalizada a los pacientes con diabetes.”