(Reuters) – Unos trasplantes de médula de alto riesgo lograron curar parcialmente a cinco niños con un defecto genético potencialmente letal por el cual carecen de las proteínas que mantienen unidas las capas de la piel, informaron investigadores de Estados Unidos.

No obstante, otro niño falleció debido a los efectos secundarios de un medicamento empleado para prepararlo para el trasplante y otro murió por una infección después de ser trasplantado.

Las personas con Epidermólisis Bullosa Distrófica Recesiva, una enfermedad conocida también como ‘piel de mariposa’, presentan una gran cantidad de ampollas dolorosas en la piel, la boca y la garganta, lo que puede exponer el cuerpo a infecciones y, en algunos casos, a una forma agresiva de cáncer.

Con el nuevo tratamiento, “hubo una mejor curación, menos ampollas y la calidad de vida se vio afectada positivamente. (Los niños) pudieron hacer cosas que no podían hacer antes, como andar en bicicleta o subir a una cama elástica”, dijo el doctor John Wagner, de la Universidad de Minnesota.

El estudio fue publicado en la publicación New England Journal of Medicine.

Además, la mejoría de los pacientes avanzó con el tiempo, añadió el investigador. Los cinco niños que sobrevivieron mostraron progresos en 100 días, aunque el ritmo varió ampliamente entre ellos, indicó Wagner.

Debido a los elevados riesgos que implican los trasplantes de médula, sólo los pacientes más graves que padecen esta ‘enfermedad rara’ fueron considerados candidatos para la intervención, dijo Wagner.

El experto informó sobre los resultados de los siete primeros intentos, que tuvieron lugar en el Hospital de Niños Amplatz de la Universidad de Minnesota.

Otros seis niños recibieron tratamiento después con buenos resultados, añadió Wagner. Los científicos ahora están tratando de aislar las células de la médula espinal más capacitadas para reparar el defecto y unir las capas de la piel.

TRATAMIENTO COSTOSO

El tratamiento, incluido el coste del trasplante, cuesta entre 500.000 y 1 millón de dólares. Pero la terapia de rutina de los niños con el defecto ya ronda los 30.000 dólares anuales y puede aumentar debido a las frecuentes hospitalizaciones y complicaciones de la enfermedad.

“Estos niños padecen un dolor horrible, infecciones crónicas de la piel, múltiples hospitalizaciones e infecciones sistémicas”, dijo Wagner. “Con frecuencia no pueden comer o se resisten a hacerlo por el dolor. Suelen morir por desnutrición crónica y pérdida crónica de sangre”, añadió.

El doctor Jakub Tolar, también de la Universidad de Minnesota e investigador del estudio, señaló que el tratamiento era único porque mostraba que los efectos del trasplante de médula pueden ir más allá de la sangre.

“Lo que hallamos es que las células madre contenidas en la médula espinal pueden viajar a los sitios lesionados de la piel, lo que genera un aumento en la producción de colágeno, que es deficitario en los pacientes con la enfermedad”, manifestó Tolar en un comunicado.

La doctora Lenna Bruckner-Tuderman, del Centro Médico Universitario de Friburgo, en Alemania, dijo que la terapia supuso un avance, aunque se mostró cauta.

Debido a las características de la enfermedad, “es difícil determinar cuánto de la mejoría clínica de los niños se debió al trasplante y cuánto al largo período de atención médica cuidadosa”, indicó la experta.