Células madre obtenidas de la piel combaten la destrucción neuronal

Un fármaco logra bloquear en el laboratorio la neurodegeneración provocada por enfermedades como la esclerosis lateral amiotrófica o la demencia. El compuesto, que podría servir como terapia cerebral personalizada, se ha creado mediante células madre pluripotenciales generadas a partir de la dermis.

El 40% de pacientes con una variedad heredada de esclerosis lateral amiotrófica y al menos el 10% de quienes la desarrollan espontáneamente tienen una mutación en el gen C9ORF72, que aparece también con frecuencia en personas con demencia frontotemporal. Dentro de un banco de células madre, los científicos seleccionaron las de los pacientes con el trastorno degenerativo que además poseían esa alteración genética.

Los investigadores pudieron diseñar un compuesto que actúa uniéndose como un velcro al material genético mutado. Así evita que se produzcan series de ARN defectuosas y permite que la célula se desarrolle adecuadamente.
[Neuron 2013]
Donnelly CJ, Zhang PW, Pham JT, Heusler AR, Mistry NA, Vidensky S, et al.